Alle pasienter med symptomatisk systemisk AL amyloidose inkludert de med isolert koagulo­pati eller nevropati skal behandles. Behandling av amyloidose retter seg mot underliggende plasmacelle/B-celle neoplasi med mål om å oppnå «very good partial remission» (VGPR).

Toleransen for behandling er dårligere ved amyloidose enn ved myelomatose og medikamen­tene må spesielt ved hjerteamyloidose initialt doseres lavere enn ved myelomatose. Dosene kan økes ved god toleranse.

Toleransen for følgende medikamenter må vektlegges under behandling: (se egne kurdefinisjoner i slutten av kapittelet)

Tabell 9.3

Behandlingsmål, behandlingslengde og evaluering av respons

Behandling ved amyloidose har følgende hovedmål:

• Rask reduksjon av monoklonalt protein. Dypest mulig respons skal tilstrebes for å forhindre ytterligere fall i organfunksjon, og på sikt bedring av organfunksjon.
• Behandlingen skal være tilpasset og individualisert med henblikk på grad av organ­dys­funk­sjon, se tabell 9.3.
• Optimalisert støtteterapi for å minske behandlingsrelatert morbiditet og mortalitet.

Ved amyloidose vurderes både hematologisk respons og respons i de forskjellige affiserte organene.

Vurdering av hematologisk respons

Definisjoner for hematologisk respons ved amyloidose er oppsummert i tabell 9.5.

Absolutt reduksjon i involverte FLC korrelerer med forbedret overlevelse uavhengig av type terapi. Behandlingsmål er minst VGPR.

Evaluering av hematologisk respons og vurdering av behandlingssvikt skal gjennomføres tidlig i behandlingen. Fravær av minst VGPR 100 dager etter HMAS eller etter 2–3 sykluser med kjemo­terapi hos pasienter som ikke er kandidater for HMAS, defineres som behandlingssvikt. Hos HMAS-pasienter med behandlingssvikt anbefales konsolidering med bortezomibholdig regime. Hos pasienter som behandles med kun kjemoterapi, må behandling med alternativt 2. linje regime vurderes.

Behandlingslengde

Plasmcellebyrde er generelt lav ved AL amyloidose, og det er som regel ikke behov for like lang behandling som ved myelomatose.

Ved AL amyloidose med plasmacelleandel <10 % vil det være tilstrekkelig med 4–6 kjemo­terapi­sykluser.

Pasienter med AL amyloidose og plasmaceller >10 % bør ha lengre behandling, opptil 6–12 kjemoterapisykluser.

Pasienter med myelomatose og amyloidose skal så lenge det er god toleranse ha behandling etter generelle retningslinjer for myelomatosebehandling med dosejusteringer initialt som ved AL-amyloidose.

Vurdering av organrespons

Definisjoner for respons i forskjellige organer er angitt i tabell 9.6. Organrespons evalueres med NT-pro-BNP for hjerteaffeksjon, reduksjon i albuminuri ved nyreaffeksjon, og redusert ALP samt redusert størrelse av lever på ultralyd/CT. Ekko cor er ikke påkrevd i oppfølging av organrespons. Ekko cor kan være av verdi til sammenligning før behandling på senere tidspunkt.

Organrespons kommer senere enn hematologisk respons, og kan ta opptil flere måneder/år. Fravær av organrespons ved optimal hematologisk respons indikerer derfor ikke behandlings­svikt

Anbefalt hyppighet av responsevaluering

Det vises til tabell 9.8.