Behandlingsprinsippene for behandling av leukemi hos barn fremgår av internasjonale protokoller som brukes ved barneonkologiske avdelinger. Behandlingsprotokoller er felles nordiske for akutt lymfoblastisk leukemi (ALL) og akutt myeloid leukemi (AML). For sjeldnere leukemityper brukes vanligvis europeiske protokoller. Behandlingen av samtlige grupper er beskrevet i Nasjonalt handlingsprogram for kreft hos barn. Behandlingen er kjemoterapi. Behandlingsvarigheten er vanligvis 30 måneder for ALL, og rundt seks måneder for AML.

Behandling av alle leukemiformer hos barn inkluderer gjentatte lumbalpunksjoner for å installere cellegift i spinalvæsken. Dette gjøres i generell narkose. Behandlingsresponsen kontrolleres underveis ved gjentatte benmargsundersøkelser. Benmargsundersøkelse og lumbalpunksjon kan ofte utføres i samme narkose. I noen tilfeller kan det bli nødvendig med allogen stamcelletransplantasjon. Årlig får rundt 10 barn med maligne blodsykdommer slik behandling. Allogene stamcelletransplantasjoner utføres kun ved Oslo universitetssykehus (OUS) som har landsfunksjon.

Det skilles mellom akutte bivirkninger under behandling og seneffekter som opptrer eller strekker seg til mange år etter avsluttet behandling.

Eksempler på komplikasjoner under behandlingen er:

• Feber eller sepsis ved lavt antall nøytrofile granulocytter
• Funksjonssvikt av sentralt venekateter som følge av infeksjon eller blodproppdannelse
• Tromboser i store vener
• Sår i munn, svelg, tarm
• Smerter
• Kvalme og oppkast
• Forstoppelse
• Anemi eller blødningstendens
• Vekttap og underernæring
• Benskade kan ses i form av avaskulær bennekrose, men bare rundt 10 prosent av barna har symptomer, oftest i form av smerter
• Nerveskade med smerter, nedsatt følelsessans eller lammelse

Blant viktige langtidseffekter er:

• Nedsatt fruktbarhet kan sees hos opptil 20 prosent av barna
• Hjertesvikt ses hos mindre enn fem prosent av barn behandlet med antracykliner som inngår i behandling av akutt leukemi, lymfomer og flere solide svulsttyper
• Nyreskade kan oppstå under behandling, og kan kreve forlenget innleggelse, og eventuelt salttilskudd som vanligvis kan gis hjemme. Varige nyreskader sees hovedsakelig etter behandling av solide svulster med platinumpreparater
• Nevrologisk skade som kramper sees hos rundt 10 prosent av barna. Krever innleggelse og noen ganger medikamentell behandling. Nevrologiske senskader og neurokognitive seneffekter sees hovedsakelig etter bestråling av hjernen, som i dag gjøres nesten utelukkende ved hjernesvulster

På grunn av fare for seneffekter skal barna følges nøye etter avsluttet behandling, spesielt med tanke på høydevekst og pubertetsutvikling.