Trombocytopeni er observert hos 40–65 % av pasienter med MDS. Hos 12 % av alle MDS- pasienter er blødninger primær dødsårsak (Basood et al., 2018). Behandlingsmulighetene er begrenset. Noen MDS-pasienter kan ha funksjonelle trombocyttdefekter.

Trombocytt transfusjoner

Platetransfusjoner kan i handlingsøyemed gis for å stoppe blødninger, eller profylaktisk før invasive prosedyrer. Ulempene er risiko for transfusjonsreaksjoner og alloimmunisering. Alloimmunisering medfører behov for HLA-forlikelig trombocyttkonsentrat.

Anbefaling:

• Gi platetransfusjon til trombocytopene pasienter ved moderat eller alvorlig blødning (nærmest uavhengig av trombocyttall). Noen få pasienter trenger trombocytter ved relativt høye trombocytt-tall pga. platedysfunksjon.
• Profylaktisk platetransfusjon ved trombocytter under et fastlagt nivå anbefales vanligvis ikke ved kronisk trombocytopeni hvis pasienten ikke blør.
• Transexamsyre (Cyklokapron) 500–1000 mg 3–4 ganger daglig kan gis til trombocytopene pasienter med blødningstendens. Forsiktig hvis hematuri (Antun et al., 2013).

Trombopoietin reseptoragonister

Flere kliniske studier har undersøkt de to TPO-reseptoragonistene romiplostim og eltrombopag mot placebo (Meng et al., 2020). Det er vist mindre blødningstendens ved behandling med TPO-reseptoragonistene. Det har vært bekymring rundt sikkerheten til medikamentene da noen studier med romiplostim har vist blastøkning og tilfeller med progresjon til AML. Studier har ev. vist litt mindre risiko ved eltrombopag (Oliva et al., 2017; Wang et al., 2022). Det er lite eller ingen evidens for forskjeller i mortalitet ved bruk av TPO-agonister vs placebo. TPO-agonister synes å gi mindre blødningstendens. Det er fortsatt uklart om TPO-agonister gir økt risiko for transformasjon til AML.

Anbefaling:

• Verken eltrombopag eller romiplostim har MDS som indikasjon. Anbefales fortrinnsvis brukt i studier inntil sikrere data foreligger.
• Hvis Tpo agonist skal forsøkes, må blasttallet i benmargen være < 5%. Pasient og lege må være oppmerksomme på mulig blastøkning