Lavdosert kjemoterapi har ikke vist overlevelsesgevinst eller redusert AML-transformasjon i en uselektert gruppe pasienter. Unntaksvis kan lavdosert cytarabin anbefales til enkeltpasienter for å redusere leukocytose og/eller blastandel i benmargen og for å snu en cytopeniutvikling.

Melfalan kan ha effekt i en spesiell pasientgruppe som beskrives nedenfor.

5 studier med 98 inkluderte pasienter viste at pasienter med høy-risiko MDS eller AML med hypocellulær benmarg og fravær av ugunstig cytogenetikk, kan oppnå respons ved lavdosert melfalan. 51 pasienter i studiene responderte, 31 med komplett respons. CR varer ca. 12 måneder. Melfalan 2 mg tablett gis daglig i 8 uker; meget god toleranse og få bivirkninger (Denzlinger et al., 2000; Stratmann et al., 2019; Whittle et al., 2013).

En retrospektiv studie fra 2019 med 31 eldre pasienter med relapsert eller refraktær normo/hypocellulær AML, viste at lavdosert melfalan hadde effekt hos pasienter med intermediær ELN-klassifikasjon som tidligere hadde fått hypometylerende behandling.

Indikasjon: Symptomgivende hypo-/normocellulær høyrisiko MDS eller MDS-AML, med fravær av flere enn to cytogenetiske avvik eller kromosom 7 forandringer. Dersom hypometylerende behandling ikke er forsøkt, bør dette vurderes som et behandlingsalternativ før oppstart med melfalan tabletter.

Dosering: Melfalan 2 mg daglig fram til respons, maksimalt 8 uker. Ved residiv kan melfalan behandlingen startes på nytt (i samme dosering) og vil kunne gi ny komplett remisjon. Remisjonsvarigheten vil oftest vare kortere. Ved neste recidiv, kan det gjøres ytterlgiere forsøk, men remisjonsperioden pleier å bli kortere for hver gang. Nye cytogenetiske avvik kan utvikles i forløpet, særlig delesjon 17p med mutasjon i TP53.